Pretendo, reitero, contribuir a un debate constructivo.
En primer término, en cualquier sistema de salud, público o privado, que cubre los costos de los tratamientos, el público asegurado tiene derecho legal al acceso de todas las drogas aprobadas. En esa situación, el aumento descomunal del costo de dichas drogas plantea problemas difíciles de resolver debido fundamentalmente a:
1) El incremento del costo de estas terapias es de tal magnitud que en poco tiempo serán imposibles de absorber por cualquier sistema de salud del mundo, aun los de los países de renta más alta.
2) Muchas de las drogas aprobadas tienen un beneficio estadísticamente significativo, pero clínicamente insignificante (muy escasa prolongación de vida, semanas o meses) a un costo exorbitante (ej: U$S 120.000 por 4 dosis de Ipilimumab aprobada el último año por la FDA para el tratamiento de melanoma metastásico).
Ante esta realidad vale mirar globalmente las opciones terapéuticas de los pacientes que sufren cáncer. Hoy tienen acceso a un arsenal de drogas tan amplio como nunca antes.Como ejemplo, la FDA (la agencia de administración de medicamentos de los Estados Unidos) tiene alrededor de 180 agentes anti-cáncer aprobados.Además, a partir del año 2013, la FDA aprobó una nueva denominación —drogas importantes en desarrollo— para reconocer drogas que son potencialmente aplicables a enfermedades que amenazan la vida y tienen alta probabilidad de mejorar el pronóstico de los pacientes (no curar). La intención de la nueva categorización es acelerar los pasos burocráticos de estas drogas promisorias, minimizando los tiempos para que puedan ser accesibles a los pacientes.
Es muy relevante decir que se observa una tendencia hacia el desarrollo de terapias que son cada vez más específicas para cada paciente y su enfermedad.
Las últimas 10 drogas aprobadas por la FDA atacan el cáncer a nivel molecular, lo que significa que actualmente casi el 50% de los medicamentos que se utilizan son de este tipo cuando eran solo el 11% hace 10 años.
Se han aprobado recientemente tecnologías médicas y tests que permiten la detección más precoz y como consecuencia mejoran el pronóstico del paciente.
Además de los clásicos screenings para detección temprana del cáncer de mama y colon, se han desarrollado nuevos estudios genéticos. Estos permiten detectar la presencia de mutaciones genéticas en la población (BRACA, KRAS, etc.), que están asociados, por ejemplo, a una incidencia aumentada de cáncer de mama, colon y ovario.Otros métodos de uso doméstico permiten detectar sangre en materias fecales con mayor sensibilidad que los métodos tradicionales. También contamos hoy con nuevas tecnologías para mejorar la calidad de las mamografías, sin incrementar la radiación.Por otro lado, a su vez, la población es cada vez más añosa lo que provoca un aumento del número de pacientes con cáncer.
Los avances científicos innegables en tecnologías y prácticas médicas innovadoras son responsables de una mejora significativa del pronóstico.
¿Por qué son tan caras las drogas?Las causas son numerosas. Es extraordinariamente caro hacer llegar un medicamento desde el laboratorio de investigación al paciente cumpliendo todas las regulaciones de investigación responsable (estudios fase 1, 2, y los ensayos clínicos de fase 3) a que la industria farmacéutica debe someter sus productos en desarrollo.
Por otra parte, a causa de que la mayoría de las enfermedades aún no son curables, pero los pacientes sobreviven más tiempo, son tratados con cada una de las pocas drogas disponibles para cada enfermedad (secuencialmente o en combinación).
Por último, la naturaleza de la enfermedad y la seriedad del diagnóstico motiva especialmente a los pacientes y sus familias a pelear por todas las opciones terapéuticas disponibles, y especialmente, las de más alto precio, aun con la certeza de que los resultados serán marginales. Situación, ésta, absolutamente comprensible.
Los costos para desarrollar nuevos medicamentos son altísimos. Muchos años y millones de dólares se invierten en investigación pre-clínica para identificar un compuesto, descubrir su mecanismo de acción y generar información que avale y permita su uso clínico con seguridad y eficacia.
La industria farmacéutica invirtió en el año 2008 50 mil millones de dólares en investigación y desarrollo.
Cada medicamento que llega al mercado comercial tiene un costo aproximado de 1.200-1.300 millones de dólares. Solo un 15% de los productos que llegan a fase clínica son aprobados para comercializar.
Surge claro del conocimiento de estos datos que la mayoría de estas drogas son monopólicas, por lo menos por un buen tiempo, debido a un sistema de protección de patentes que tiene su cara buena en que permite que las compañías asuman los riesgos y costos de la investigación y desarrollo y su cara mala en que esas terapias se vuelven inaccesibles para la mayoría de la población mundial que las necesita.
Aunque se ha incrementado inmensamente el conocimiento biológico del cáncer, hay todavía mucho por conocer y aprender. La mayoría de los pacientes lamentablemente fallecen a causa de la enfermedad (me refiero fundamentalmente a la población adulta, dado que en niños los porcentajes de curación son muy altos).
Una de las revistas científicas producidas por la Clínica Mayo, el Mayo Proceedings, ha publicado numerosos artículos subrayando y remarcando que la mayoría de los cánceres son incurables y que la mayoría de los nuevos medicamentos funcionan por un período de tiempo limitado. Cuando un tratamiento se hace resistente, el paciente será tratado con otros agentes hasta que las opciones se agotan. La elección de una droga en un paciente determinado con una enfermedad determinada, no impide que subsecuentemente se usen otras. Por tanto, a diferencia de otras enfermedades, no hay competencia entre ellas y por consiguiente los precios se mantienen altos.
¿Cuál es el beneficio para un paciente de cada nueva droga ?
Cuando la FDA aprueba una nueva droga contra el cáncer, no existen requerimientos mínimos de la magnitud del beneficio. La FDA las aprueba o no, basada en la evidencia médica y estadística de beneficio clínico.
Cuando el número de pacientes que participaron en la investigación clínica es suficiente y hay una ventaja estadísticamente significativa de la prolongación de la vida (son suficientes unos pocos días o semanas), el medicamento es aprobado para su comercialización.
En Estados Unidos no se utilizan parámetros de costo-eficiencia para determinar si la droga debe o no ser cubierta por el seguro o sistema de salud. En otros países, se han desarrollado distintos índices que valoran la fármaco-economía y la calidad de vida que puede ofrecer cada medicamento.
Está claro que los mecanismos que los grandes mercados utilizan para reducir en algo el costo de las drogas está fuera de nuestras posibilidades y realidad.
Conociendo estos datos de la realidad, ¿es posible tener en nuestro país un sistema de accesibilidad a estas costosas drogas, con criterio racional y sustentado en un gran consenso social?Por cierto, el camino no es el limitar la posibilidad jurídica de recurrir lo que cada individuo piense que tiene derecho. Tampoco pasa por dar acceso según portación de apellido.
El país posee algunos mecanismos y organizaciones que son de inmenso valor para recorrer el camino virtuoso. La Facultad de Medicina ha desarrollado una guía nacional para el tratamiento de cada patología oncológica. Estas guías hacen un relevamiento muy serio de las opciones terapéuticas que tienen los pacientes según su enfermedad y la extensión de la misma y por otra parte son actualizadas cada año por expertos en cada tema. Sería de gran utilidad disponer, además, de un análisis comparativo que permita al médico tratante y paciente, elegir la mejor opción basada en riesgos, beneficios, calidad de vida, mortalidad e incluya en las opciones la mejor relación costo-beneficio.
Fuera de las guías, debe haber indefectiblemente un balance entre la autonomía del profesional para prescribir una determinada droga y los costos no siempre justificados a que se somete al sistema de salud.
En nuestro país, para que una prescripción tenga validez, el medicamento indicado debe estar incluido en el Fomulario Terapéutico de Medicamentos (FTM). El FTM, creado por decreto, tiene en cuenta el principio de la Medicina Basada en Evidencia para la inclusión de nuevos fármacos en dicho Formulario. El mencionado decreto establece que una Comisión Asesora revise y actualice anualmente, además de proponer y asesorar al MSP, sobre la inclusión o exclusión de medicamentos.
La integración de la Comisión se compone de 3 miembros que representan al MSP y 2 que pertenecen a la Asistencia Médica Colectiva. Esa Comisión debe evaluar la calidad, eficacia y seguridad de los medicamentos propuestos, lo que constituye el primer eslabón de la inclusión de la nueva droga en el sistema.
Objetivamente, las funciones de la Comisión Asesora son las requeridas por un sistema serio; su integración con representantes exclusivamente del MSP y de las Sociedades de Asistencia Colectiva no garantiza, sin embargo, ecuanimidad ni justicia. Las revisiones anuales, en un área de gran evolución y de extrema sensibilidad, resultan, a todas luces, en una rigidez inexplicable.
En Uruguay tenemos al FNR, organización para-estatal que ha sido un pilar para que las prácticas médicas altamente especializadas pudieran desarrollarse en nuestro país y, además, hacerlas accesibles a toda la población. A partir del año 2004 el FNR decidió también financiar medicamentos de alto costo. Así, incluyó Imatinib y Rituximab, dos medicamentos de alto costo que generaban reclamos permanentes de la población. Se implementó una cobertura financiera para las mismas que comenzó hace 10 años y es de un gran impacto para los pacientes diagnosticados con Leucemia Mieloide Crónica y una variedad específica de Linfomas, portadores de un marcador antigénico especial, CD20. El Imatinib fue inmediatamente accesible a todos los pacientes con Leucemia Mieloide Crónica, tanto niños como adultos, con el gran impacto en el pronóstico de la enfermedad.
En cambio, el Rituximab es negado sistemáticamente por el FNR para el tratamiento de la misma variedad de Linfomas en niños, que está aprobado en adultos. Han pasado 10 años y los pacientes pediátricos portadores de la misma enfermedad, con las mismas características de las que tienen los adultos, no reciben la medicación más adecuada.
No se trata de una denuncia, sino de mostrar la forma como se manejan las solicitudes médicas. El médico tratante hace la indicación, a su manera de ver fundamentada, y recibe aprobación o no. No hay espacio para que el especialista que prescribió la droga pueda recibir explicaciones formales y científicas de la negativa. Sus decisiones están basadas en la filosofía de Medicina Basada en Evidencia, para lo cual el Fondo desarrolla actividades periódicas para difundir sus bondades.
No soy detractor del FNR que ha cumplido y cumple una función de la que nos sentimos orgullosos. Pero creo que los tiempos actuales y los que se avecinan exigen una estructura diferente. El FNR fue altamente exitoso cuando velaba por el acceso y la calidad de los procedimientos médicos de alta tecnología de nuestra población, ya fuera en nuestro país como en el extranjero.
Está claro que los tiempos de adquisición de nuevos conocimientos y la incorporación de nuevas y costosísimas drogas provocarán más y más dificultades al Fondo y al sistema de salud.Pensamos que el país tiene un problema nuevo —y, lo más importante, los pacientes nuevas oportunidades— y necesitamos soluciones diferentes.
En otros países funcionan agencias especialmente dedicadas a dar a la población la mejor respuesta posible a toda esta problemática.
El camino podrá ser una agencia o continuar bajo la égida del FNR. Pero, cualquiera sea la organización, debería ser independiente del poder político de turno, que no debería seguir siendo juez y parte.
Técnicos debidamente reconocidos, representantes del Estado, pero también de los intereses de la población, que en definitiva son quienes con su aporte la financian.
Todo el funcionamiento actual, comisiones asesoras del MSP, decisiones técnicas del FNR, se basan en el principio mencionado de Medicina Basada en Evidencia. Sostengo, como muchos colegas, que dicho principio es una herramienta muy válida para la toma de decisiones médicas. Pero las bases de la MBE no son leyes universales e indisputadas. La medicina no es una ciencia de certezas. La MBE está basada en enfermedades y no está orientada al paciente. No es un concepto científicamente perfecto y mucho menos exclusivo y excluyente.
Osler sostenía (Educational value of the Medical Society) que “los buenos médicos tratan enfermedades, los grandes médicos tratan pacientes”. Evidencia no es sinónimo de verdad, ni aun en el área jurídica.
Lo más importante de nuestra profesión sigue siendo el paciente. El estadista que define lo significativo o no de un estudio científico sigue siendo una herramienta importante, pero la clínica y la experiencia médica tienen valor imperecedero.
En suma, sigue siendo de extrema importancia la promoción de estudios para prevención y detección precoz del cáncer. La investigación de nuevas drogas es de gran costo y avanza, seguramente, de forma más lenta de lo que queremos médicos y pacientes, pero se está en el camino correcto.
Dado el altísimo costo de los nuevos medicamentos y los que vendrán, es de vital importancia disponer de un sistema que evalúe de forma activa, justa, profesional, solidaria, responsable y transparente.
Siempre, primero y último, el paciente.
Dr. Luis Alberto “Ney” Castillo
