Los ensayos clínicos

La fecha recuerda el inicio del primer ensayo clínico liderado por el médico escocés James Lind, quien en 1747 demostró la relación entre la carencia del consumo de cítricos y el escorbuto (una causa mayor de muerte en los marineros de alta mar en esa época). Sometiendo a distintos grupos de marineros a diferentes regímenes alimenticios, observó que aquellos que ingerían cítricos no desarrollaban la enfermedad. Esta observación le permitió concluir con fundamento que el aporte reglado en la dieta de vitamina C a través de cítricos frescos evita el escorbuto. La aplicación masiva de este conocimiento como medida preventiva sanitaria, generado originalmente en el contexto de ese estudio, permitió erradicar esta dolencia entre los tripulantes de los navíos de altamar.

Las personas que participan en estos ensayos lo hacen de manera voluntaria y luego de un detallado proceso de consentimiento en el que son plenamente informadas, entre otros aspectos, sobre los potenciales riesgos y beneficios de su participación en el mismo. Las observaciones durante el ensayo son registradas en una base de datos que posteriormente es analizada rigurosamente mediante estadística matemática para poder arribar a una conclusión objetiva (la intervención A es superior que la intervención B o no lo es). Durante todo este proceso, la prioridad siempre es el respeto a la libre determinación de los individuos participantes en el ensayo y su seguridad (sean individuos sanos o pacientes con alguna enfermedad) durante la participación del mismo, guiándose la conducción de un ensayo clínico por los más estrictos estándares médicos y éticos, a nivel global y local. Aquel viejo concepto de los “conejillos de Indias” no tiene lugar cuando la investigación clínica es adecuadamente regulada, éticamente diseñada y conducida con calidad.

Hoy en día, en todas las ramas de la medicina, los avances terapéuticos y la definición del mejor tratamiento disponible dependen en gran medida de la conducción de ensayos clínicos, siendo estos clave para el avance en la atención sanitaria a escala global. Sería imposible contar con los avances de la medicina actual sin la conducción de ensayos clínicos. De hecho, cuando cualquiera de nosotros recibe cualquier tratamiento o procedimiento médico, es altamente probable que la demostración de su eficacia y seguridad haya surgido de al menos un ensayo clínico. Sobran ejemplos que vemos a diario, como el tratamiento de los infartos, la hipertensión arterial, la diabetes, distintos tipos de cáncer, etc. La medicina de hoy está fundamentalmente basada en la evidencia científica y no solamente en la intuición y el conocimiento empírico, como solía estarlo hace varias décadas atrás. Hoy, quienes trabajamos en el área de la salud, sabemos cómo podemos tratar mejor a nuestros pacientes gracias a lo aprendido a través de los ensayos clínicos.

La investigación clínica en pacientes con cáncer en particular está muy desarrollada en muchos países de Norteamérica, Europa y Asia, donde la participación en un ensayo es una opción terapéutica más a la cual un paciente puede acceder de forma rutinaria durante el manejo de su enfermedad. Un claro ejemplo es Estados Unidos. Allí se llevan a cabo casi la mitad de los ensayos clínicos en el mundo. Según la principal base de datos de estudios clínicos (clinicaltrials.gov), solamente en ese país al corriente mes se están llevando aproximadamente 8.000 ensayos clínicos en pacientes con cáncer (y este número aumenta sostenidamente cada año). En varios países de Latinoamérica, la investigación clínica también se ha desarrollado ampliamente en la última década. A modo de ejemplo, en este mes, en Brasil se están llevando adelante 262 ensayos clínicos oncológicos y en Argentina 164. Estos países han presentado un aumento considerable en el número de ensayos luego de haber decidido adoptar y desarrollar una clara y actualizada regulación al respecto y, en algunos casos, como consecuencia de políticas específicas de fomento de la investigación clínica. Es suma responsabilidad ciudadana, reglas claras y voluntad política.

En este contexto, ¿cuál es la situación actual de la investigación clínica en el Uruguay? La cantidad de ensayos clínicos que se llevan a cabo en nuestro país es muy reducida, conduciéndose al corriente mes un solo estudio oncológico, según la misma fuente citada anteriormente. Las razones que explican esta desalentadora realidad (en particular para quienes sufren de esta enfermedad) son múltiples, y entre aquellas potencialmente sorteables se encuentran: una regulación de la investigación en seres humanos desactualizada; excesivos y a veces impredecibles tiempos de evaluación ética y regulatoria; limitada formación de los profesionales de la salud en investigación clínica; la priorización de la medicina asistencial sobre la medicina de investigación en el personal de instituciones médicas, entre otras. Estas barreras amedrentan la financiación de un ensayo, haciendo de un proyecto ya de por sí complejo, algo simplemente no factible. Por otro lado, exigir fantasiosamente que la investigación clínica en nuestro país se realice solamente a través de agencias de investigación públicas (sabiendo que los fondos disponibles no llegan a cubrir ni siquiera los seguros médicos requeridos para los mismos) hace imposible su desarrollo. Todas estas causas y tal vez otras tantas llevan a que la industria farmacéutica (principal promotor de la investigación clínica en el mundo) se enfoque en otros países de la región (claramente más atractivos) para la conducción de ensayos clínicos en Latinoamérica. Y mientras algunos se embanderan con la hermosa causa de la investigación y aprovechan su salud teorizando sobre “qué es la investigación clínica independiente”, muchos más enferman y mueren sin acceso a un ensayo.

A pesar de ello (y ellos), Uruguay cuenta con un número de fortalezas que lo harían un lugar propicio para la investigación clínica. Entre ellas se destacan la alta prevalencia de aquellas enfermedades para las que existe un elevado número de estudios disponibles a escala global; las cortas distancias entre los distintos centros asistenciales; la amplia interconexión entre los médicos de distintas localidades y la existencia de algunos grupos con experiencia en investigación, entre otras. Sin embargo, por diversos motivos, entre los que se encuentran las barreras anteriormente mencionadas, los pacientes uruguayos con cáncer prácticamente no pueden acceder a ensayos clínicos, o, para hacerlo, deben trasladarse al exterior, con el gran impacto que esto genera en quien enferma y su familia.

¿Cuáles serían los beneficios para el Uruguay de incrementar su participación en ensayos clínicos? La investigación clínica debe verse como una oportunidad para múltiples actores. En primer lugar, es una oportunidad para los pacientes, quienes podrán tener acceso a una alternativa terapéutica adicional (especialmente relevante en aquellas patologías donde no hay tratamientos estándar eficaces) y en algunos casos acceder incluso a medicación de probada eficacia no disponible en nuestro medio o de altísimo costo. En segundo lugar, es una oportunidad para el sistema de salud y globalmente para nuestro país, siendo que a través de los beneficios directos e indirectos derivados de la investigación clínica (ingreso económico, desarrollo tecnológico, acceso a tratamientos de última generación, formación de recursos humanos, fuente de financiación para investigación académica de interés local, etc.) se puede potencialmente alcanzar una mejora del sistema de salud que redunde en un beneficio para toda la población. Y en tercer lugar es una oportunidad para que los investigadores uruguayos intercambien y generen conocimiento, que independientemente del resultado de los ensayos terminará redundando en una mejoría en la práctica asistencial y ampliando sus posibilidades de crecimiento científico. Como se suele describir, la investigación clínica es una ecuación “win-win”.

Para que la investigación clínica en el Uruguay se concrete de forma tangible, son necesarios una serie de profundos cambios en varios niveles, que van desde una voluntad política e institucional a una modificación sustantiva en la regulación local sobre estudios clínicos; a la generación y desarrollo de grupos de investigación y comités de ética hasta actividades de promoción y divulgación de la investigación clínica en los diferentes actores del sistema de salud y la población en general. Hasta ahora, lamentablemente, no se han logrado materializar los tan esperados cambios que se anunciaron y que necesita el sistema para que Uruguay participe activamente en la investigación clínica.

En el marco del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, sería oportuno que quienes instrumentan la política de salud así como el sistema sanitario en su conjunto consideren en profundidad lo mucho que puede ganar el Uruguay, pero sobre todo los pacientes uruguayos, al fomentar una actividad tan relevante e inherente a la medicina del siglo XXI como es la investigación clínica.

En particular, como médico oncólogo (así como ocurre en otras especialidades de la medicina) uno debe transitar de forma cotidiana por los oscuros abismos entre la vida y la muerte. Uno aprende enormemente de los moribundos y de los no tan enfermos, que por ciertos riesgos asumidos o simplemente por un golpe del destino, la vida se puede terminar de un momento a otro. Quizás ese tipo de aprendizajes sean de las recompensas más grandes que tenemos quienes trabajamos en esta hermosa y apasionante área de la medicina. Porque a quienes intentamos ayudar nos muestran constantemente nuestra vulnerabilidad, la cual el ego permanentemente busca ocultar. Y si somos atentos críticos, aprendemos a vivir mejor cada minuto de nuestras vidas. Sin embargo, la satisfacción no es plena solamente con lo que uno recibe, sino también por lo que entrega. Como médico e investigador observo que, al no contar con la herramienta de la investigación clínica en nuestro país, hoy en día quienes tratamos pacientes con enfermedades malignas no podemos entregar todo de nuestra parte por el cuidado de nuestros pacientes. Tal vez el día que contemos con la herramienta de la investigación clínica en la oncología, desarrollada y promovida como una opción terapéutica más, podremos llenar esos vacíos y ayudar más y mejor a la vida de muchos uruguayos.

Dr. Gonzalo Spera MSc

CI 2.909.148-2